Генная терапия рака: за и против

Генная инженерия против рака

Американские ученые с помощью генной инженерии сумели стимулировать иммунную систему онкологических пациентов, благодаря чему иммунные клетки приобрели способность бороться против рака. Однако это лишь первые клинические эксперименты, для внедрения которых в практическую онкологию потребуются долгие годы.

Исследовательская группа Национального ракового института в пригороде Вашингтона сообщила об успешной попытке применения метода генной терапии для лечения меланомы – наиболее злокачественной формы из всех видов кожных раков.

Обычно иммунная система защищает организм от чужеродных агентов, таких, как бактерии или вирусы, но она не делает этого в случае злокачественного перерождения клеток при раке.

Тем не менее доктору Стивену Розенбергу и его коллегам удалось модифицировать клетки иммунной системы – Т-лимфоциты – таким образом, чтобы они обрели способность реагировать на раковую опухоль как на чужеродный агент, распознавая и уничтожая злокачественные клетки.

В ходе клинического эксперимента на 17 пациентах, страдающих меланомой в далеко зашедшей стадии, ученые извлекли у них лимфоциты и с помощью неопасного для организма ретровируса внедрили в их культуру белок, вызывающий образование рецепторов на поверхности Т-лимфоцитов. Наличие подобных рецепторов обеспечивает распознавание клеток опухоли. Затем модифицированные лимфоциты были снова введены пациентам. По словам д-ра Розенберга, лимфоциты приобрели способность распознавать антигены на поверхности клеток меланомы и уничтожать их.

«В наших клинических экспериментах приняли участие больные метастазировавшей меланомой, которые не поддавались лечению с помощью обычных методов, применяемых в онкологии, – рассказывает д-р Розенберг. – Через полтора года после того, как им были введены их собственные генетически модифицированные лимфоциты, двое пациентов не имеют никаких признаков заболевания».

У двух пациентов генная терапия вызвала регрессию опухоли, а на остальных пятнадцать не оказала воздействия.

Д-р Розенберг считает, что в дальнейшем можно будет применять данный метод и для лечения других видов рака. Хотя онкологи называют полученные результаты обнадеживающими, они предупреждают, что до внедрения метода генной терапии злокачественных опухолей в практику медицины еще очень далеко.

Кроме того, как считает профессор университета Томаса Джефферсона (Филадельфия) Дэвид Берд, который разрабатывает противораковые вакцины, нельзя ожидать, что генная модификация лимфоцитов будет успешной во всех случаях опухолей. «Однако это не делает данное исследование менее интересным, – замечает он. – Правда, я считаю, что генная терапия – дело далекого будущего».

Тем временем д-р Розенберг и его коллеги обратились в Федеральное ведомство контроля за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) за разрешением на производство испытаний разработанного ими метода для лечения других видов рака.

Результаты исследований были опубликованы в журнале Science.

Источник: https://www.golos-ameriki.ru/a/626857.html

Как работает генная терапия рака?

Собственными генетически модифицированными иммунными клетками теперь в США и Германии можно лечить рак (некоторые виды) . При лейкемии и лимфоме терапия была одобрена FDA. (U.S.

Food and Drug Administration — Управление по санитарному надзору над качеством пищевых продуктов и медикаментов – агентство при Министерстве здравоохранения и социальных служб США). Другие виды рака — например, опухоли в грудной клетке, яичниках, легких или поджелудочной железе — также реагируют на лечение, но с меньшим успехом.

Возможности так называемых CAR-T-клеток известны уже два десятилетия, но исследование и разработка функционального терапевтического подхода оказались сложными. 

Об этом говорят более 200 клинических испытаний, большинство из которых еще продолжаются. Тем не менее ученые узнали: при определенных формах рака крови, польза, несмотря на все серьезные побочные эффекты, может быть значительной.

«Это был полный переворот в лечении», — говорит Stephan Grupp, руководитель Программы иммунотерапии против рака в Детской больнице Филадельфии.  Президент Института Пауля Эрлиха (PEI) в Лангене (Земля Гессен в Германии) Klaus Cichutek так же считает: «Сейчас, вероятно, начнется новая эра лечения лейкемии».

Эмили Уайтхед — известный пациент: пять лет назад 12-летняя девочка, заболевшая острой лимфобластной лейкемией, получила экспериментальную генную терапию.

В течение нескольких недель она находилась в искусственной коме.  В это время введенные ей собственные генетически модифицированные Т-клетки активно размножались и атаковали раковые клетки.

В свой день рождения Эмили вывели из комы. С тех пор она не страдает раком.

Руководитель клиники — Carl June (Университет Пенсильвании), который также лечил Эмили, говорит: Т-клетки, выделенные из крови пациента, генетически модифицируются в лаборатории вирусом, повторно вводятся пациенту и убивают рак.

При обработке в лаборатории собственной Т-клетки пациента образуют поверхностный рецептор для распознавания специфического антигена, который обнаружен на раковых клетках.

Если клетки CAR-T находят такой антиген, они атакуют раковые клетки и при этом сами активно размножаются. Только одна такая Т-клетка может уничтожить 1000 опухолевых клеток.

Особенно успешной была активация антигена CD19 в институте Пауля Эрлиха (PEI) в Германии.

Однако для получения этих «живых лекарств» и безопасного их применения требуется много опыта. В Соединенных Штатах и ФРГ такую терапию, с сильными побочными эффектами проводят только в нескольких специализированных центрах.

«Используется очень мощный механизм, который может привести к срыву иммунной системы и, в худшем случае, к смерти», — говорит эксперт Egbert Flory.

«В Европе сотрудничество между клиниками и производителями должны быть еще лучше, чтобы использовать и развивать эту терапию», — подчеркивает директор PEI.

В США одобрено применение CD19-специфических CAR-T-клеток от компании Novartis для лечения острого лимфобластного лейкоза (ALL).  Производитель антител Kite Pharma стремится вывести их на рынок для лечения агрессивных неходжкинских лимфом. Получено разрешение для лечения множественных миелом, а также других видов рака крови.

В Европе ситуация выглядит аналогично: с ускоренной первичной процедурой Европейская комиссия может дать зеленый свет для терапии CAR-T-клеток в 2017 году.

Три заявки поданы в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA). Целевая группа — это тяжелые заболевания, для которых нет другого выбора.

Но более раннее использование препаратов может увеличить вероятность успеха, считают исследователи.

Таким образом, CAR-T-клетки станут современным перспективным направлением иммунотерапии рака.Терапии, которая блокирует эффект подавления иммунного ответа организма на опухоль, позволяя своим Т- клеткам снова ее атаковать.

В настоящее время предпринимаются попытки расширить успехи в других областях, в частности терапии так называемых твердых, или солидных опухолей. «Клетки CAR-T — надежды», — называет их исследователь PEI Джессика Хартманн. 

Но твердые опухоли сложнее «взломать», потому что CAR-T-клетки должны сначала достичь опухолевые и вступить в контакт с ними, а затем преобладать в неблагоприятной среде. 

В настоящее время клинически протестировано более 20 различных продуктов CAR-T. «Такие солидные опухоли похожи на Форт-Нокс», — говорят исследователи о трудностях, связанных с проникновением в них антител.

Источник – welt 24.

Опишите нам медицинскую ситуацию, пришлите выписки или позвоните. Мы дадим предварительную оценку стоимости лечения и ответим на вопросы о возможностях организации Вашего лечения в Германии.

Источник: http://www.MedBerlin.ru/news/kak-rabotaet-gennaya-terapiya-raka/

Генная терапия против рака: последние разработки

Израильские учёные в преддверии сенсационных открытий в вопросе лечения всех видов рака. Метод модифицированных лимфоцитов уже избавил многих больных, страдающих заболеванием рака крови. Следующая ступень развития – все солидные злокачественные образования.

Обучить иммунную систему самостоятельно уничтожать раковые клетки

Известно, чтобы в поединке с раковыми новообразованиями одержать победу, необходимо добиться трансформации самой иммунной системы человека. Раковые клетки практически не распознаются ею, так как являются собственными клетками организма. И единственный способ добиться успеха в борьбе со злокачественной опухолью – обучить этой борьбе саму иммунную систему.

Лейкоциты-убийцы

Так как успех исцеления напрямую зависит от изменений в иммунной системе, исследователи задействовали клетки, защищающие организм от вирусных и иного рода атак.

Из образцов крови выделяются лейкоциты, они видоизменяются с помощью нового гена. Можно сказать, он и обучает в дальнейшем способности узнавать мутировавшие клетки. После чего преобразованные клетки размножаются лабораторным путём и вновь помещаются в организм больного. Таким образом, укрепляется иммунная система.

Вновь образовавшиеся клетки вырабатывают антитела и начинают атаку на клетки опухоли, определяя их, как инфекции.

Найдено универсальное лекарство?

Однако не следует считать, что антиген CAR-T является универсальным для всех видов рака. Лекарство служит для лечения лимфомы и лейкемии. Но та же концепция лежит в основе борьбы с другими злокачественными опухолями.

На данный момент задача исследователей состоит в следующем: закрепить свою уверенность в том, что модифицированные лейкоциты не повреждают здоровые клетки. По словам учёных на это уйдёт лишь несколько лет.

Как были открыты CAR-T?

Базой в лечении CAR-T является опыт исследований, проводимых на протяжении 20 лет. Клинические испытания технологии ещё не закончены, но в тех случаях, когда она применялась, отмечены превосходные результаты. Это лечение не только не разрушает иммунную систему человека, но и оставляет её неповреждённой. При этом оно характеризуется минимальным набором побочных эффектов.

Читайте также:  Метастазы в горле: сколько живут? лечение, фото

Где ещё будет применима терапия?

Учёными проводится огромное количество испытаний, в ходе которых тестируются ТАР Т-клетки. Всё их внимание направлено на повышение эффективности технологий лечения, в которых задействована иммунная система человека, возможности применения их в лечении всех видов онкологических заболеваний.

Насколько эффективна технология?

Рассматриваемая технология показывает достаточно обнадёживающие результаты. В течение нескольких лет окончательно станет ясно, придёт ли она на смену трансплантации костного мозга, станет ли возможным упрощение процедуры получения терапевтических клеток, её удешевление, будет ли она широко применяемой в лечении онкологических больных.

Источник: https://HospitalAssuta.ru/news/gennaya-terapiya-stanet-osnovoj-v-borbe-s-rakovymi-opuholyami.html

Генная терапия против рака головного мозга — Лекарственный справочник ГЭОТАР

Учёные получили весьма обнадёживающие результаты применения генной терапии для лечения глиобластомы. Тесты в пробирке и в естественных условиях на мышах показали чёткие результаты.

Генная терапия — это метод, который выборочно атакует опухоль, и может дать надежду в борьбе против этого типа смертоносного рака, для которого хирургическое вмешательство практически невозможно, а химио- и лучевая терапия неэффективна.

Исследование было опубликовано в научном журнале Oncotarget.

Антонелло Малламиси (Antonello Mallamaci) с соавторами опубликовали весьма обнадёживающие результаты по применению генной терапии против глиобластомы. Диагноз глиобластома буквально равен смертному приговору и означает конец жизни.

«Наш подход радикально отличается: мы вводим дополнительную копию данного гена в опухолевые клетки таким образом, чтобы нанести вред их репродуктивной способности и привести их к самоуничтожению», — говорит Малламиси.

Идея этого исследования пришла к нему после нескольких лет изучения определенного гена под названием Emx2. Одна из особенностей этого гена заключается в подавлении пролиферации астроцитов во время эмбрионального развития. Глиальные клетки, в том числе астроциты, являются частью нервной системы, которые питают, защищают нейроны и регулируют их функцию.

«Мы знаем, что на ранних стадиях развития нервной системы формируются только нейроны, в то время как глиальные клетки начинают размножаться, когда нейронный рост практически завершён», — говорит Кармен Фальконе (Carmen Falcone).

«В предыдущих исследованиях мы обнаружили, что Emx2 выражается на очень высоком уровне в течение фазы нейронного поколения, в то время как его действие резко снижается, когда глиальные клетки начинают расти.

Таким образом, ген контролирует рост астроцитов до определённого момента».

Если он может блокировать астроциты, почему бы не попробовать и использовать его, чтобы блокировать глиобластому?

«Эти опухоли имеют много общего с астроглией», — комментирует Малламиси, «отсюда идея использовать их».

Учёные начали проводить некоторые тесты в пробирке. В этих испытаниях почти во всех образцах опухолевая ткань буквально развалилась менее чем за неделю.

Исследователи начали свой первый опыт на мышах в естественных условиях. Чтобы предотвратить повреждение здоровых клеток, нейронов и астроцитов, они выбрали определённый участок ДНК, на который воздействует терапевтический ген, активирующийся только в опухолевых клетках, но не атакующий другие клетки, и учёные получили такой же результат, как в тестах в пробирке.

Генная терапия основана на введении генов в геном специальных клеток хозяина так, что эти гены могут функционировать внутри клетки путём заимствования его генетического аппарата.

Как генетический код добавляется в живую клетку?

Учёные использовали механизмы, перенятые у вирусов. Вирусы являются особыми существами: хотя у них есть свой собственный геном, они не в состоянии дублировать и воспроизводить его. По этой причине они проникают в клетки и вставляют свою собственную ДНК в геном хозяина, так что клетка начинает работать на них путём дублирования их генов, а также проводить формирование других вирусов.

«Делая вирус безвредным, то есть путём опорожнения оболочки, содержащей его геном, и, наполняя его терапевтическим геном, мы можем добавить новые гены или усовершенствованные версии эндогенных генов в клетку хозяина», — объясняет Фальконе.

Это именно то, что Малламаси с соавторами и сделали, они ввели особо активную версию Emx2 в опухолевые клетки.

Результаты были однозначными и продемонстрировали, что Emx2 способен убивать клетки, по крайней мере, четырёх различных типов глиобластомы как в пробирке, так и в естественных условиях у грызунов, не повреждая здоровые клетки нервной системы. Теперь учёные планируют расширить испытания в естественных условиях на другие формы глиобластомы.

Источник: http://www.lsgeotar.ru/news/7135.html

Генная терапия рака увеличит социальное неравенство

Революционная технология генной терапии рака может увеличить пропасть между разными слоями населения, поскольку окажется недоступной для тех, кто живет в сельских областях США или в других странах.

Генная терапия Kymriah и Yescarta, которая были одобрены в Соединенных Штатах в прошлом году, малодоступна не только из-за высокой стоимости — $475 000 и $373 000 соответственно за один прием препарата — но и потому, что сейчас эти лекарства можно получить только в нескольких городах. Издательство MIT Technology Review подсчитало количество мест, где можно получить такое лечение сейчас и можно будет в ближайшее время. Это всего около четырех десятков городов США.

В некоторых штатах, в которых нет крупных городов (таких как Айдахо, Монтана, Небраска, Айова или Невада) генная терапия недоступна.

Казалось бы, можно съездить в соседний штат, но проблема в том, что такое лечение является «оружием последнего шанса», когда все остальные методы уже не помогли, и к тому времени пациенты слишком слабы, чтобы переезжать на большие расстояния.

А если даже и могут получить лекарство, то настолько ослаблены дорогой, что действие препарата замедляется.

Распространение такого рода медицины началось совсем недавно, и компании, выпускающие эти препараты — Novartis и Gilead — планируют со временем расширяться на другие города, но в краткосрочной перспективе удача улыбнется далеко не всем раковым больным, живущим в провинции. И даже через много лет останутся факторы, ограничивающие их доступ к генетическому лечению.

Дело в том, что технологии Kymriah и Yescarta требуют индивидуального подхода. Врачи извлекают Т-клетки — оружие иммунитета против различных заболеваний — у пациентов и генетически перепрограммируют их для борьбы с клетками рака.

Затем вводят генномодифицированные клетки в организм больного.

Лечение может сопровождаться неприятными и даже опасными для жизни побочными эффектами, которые и являются наибольшим препятствием в распространении этого вида терапии, поскольку только небольшое число специалистов имеют соответствующую подготовку.

При этом нет смысла обучать больше врачей, потому что новые технологии предназначены для лечения редких видов рака, рынок для которых не такой уж большой. Разрабатываются и другие генные терапии Т-клеток, но пока неясно, насколько хорошо они будут работать для более распространенных видов рака.

Под вопросом также возможность покрытия расходов медицинскими страховками. Пока результатов лечения слишком мало, и страховые компании медлят с решением.

Источник:hightech.fm

Источник: https://aktei.ru/gennaya-terapiya-raka-uvelichit-sotsialnoe-neravenstvo/

Генная терапия рака | Лечение рака в Израиле с ONCORU

Генная терапия является экспериментальным лечением, суть которого во введении генетического материала для борьбы или предотвращения заболевания. Исследователи изучают генную терапию рака с помощью ряда различных подходов или методов уничтожения раковых клеток.

  Ген может быть доставлен в клетку с помощью носителя, известного как «вектор». Наиболее распространенными типами векторов, используемых в генной терапии, являются вирусы.

Вирусы, используемые в генной терапии прошли изменения, сделавшие их безопасными, однако некоторые риски все еще ​​существуют, поэтому ученые ведут разработки для оптимизации подходов в инновационном лечении.

Клинические испытания препаратов генной терапии, проводимые в Израиле, должны быть одобрены не менее чем двумя советами ученых, а также Ассоциацией по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и Министерством Здравоохранения.

Все медицинские эксперименты проводятся на базе Университетских клиник и их партнеров — клиника Хадасса, Шиба (Тель а Шомер), а также МЦ Ихилов, Рамбам и др. и только теми пациентами, которые высказали и подписали согласие на участие в подобных программах. Более подробно об имеющихся исследованиях вы можете узнать у вашего онколога или из новостей клиник.

Что такое генная терапия?

Достижения в области понимания и манипулирования генами создали основу ученым для изменения генетического материала человека, для борьбы или предотвращения рака. Генная терапия является экспериментальным методом лечения, который включает введение генетического материала (ДНК или РНК) в клетки человека для борьбы с болезнью.

Направления генной терапии

Исследователи изучают несколько способов лечения рака с использованием генной терапии. Некоторые подходы направлены на здоровые клетки в целях повышения их способности бороться с раком.

Читайте также:  Почему возникает рак? точный ответ

Другие подходы избирают раковые клетки-мишени, чтобы уничтожить их или препятствовать их росту.  Также выявлены генные «поломки» — когда у пациента отсутствует или изменен определенный ген, то есть он мутировал. В таком случае подход ученых — в замене мутировавшего гена здоровым.

Исследователи также изучают пути улучшения иммунного ответа на развитие злокачественной опухоли. При таком подходе, генная терапия используется, чтобы стимулировать естественную способность организма атаковать раковые клетки.

Один из методов, уже применяемый в Израиле — метод активированных лейкоцитов (иммунотерапия), также пока в стадии экспериментального лечения рака.

Ученые изучают возможности введение генов в раковые клетки, так называемой маркировке, чтобы сделать их более чувствительными к химиотерапии , лучевой терапии или другим видам лечения.

Другой, более радикальный метод — введение «генов самоубийства» в раковые клетки, вызывающий разрушение клеток рака. Помимо перечисленных, у ученых всего мира есть и другие экспериментальные методы генной терапии рака, разрабатываемые в настоящее время.

Вне клинических испытаний генная терапия пока недоступна желающим.

Позвоните нам бесплатно
через Viber или WhatsApp!

Для приобретения необходимого вам лекарства, пожалуйста заполните форму для связи. Мы свяжемся с вами в течении часа, пожалуйста, подготовьте ваш рецепт на необходимый препарат, мы сообщим вам точную стоимость с пересылкой из Израиля.
Оставьте ваши контакты и мы перезвоним в течении часа (в рабочее время), пишите нам на имейл info@is-med.com.

Источник: https://oncoru.com/index/gen/0-20

В израиле «вооружили» собственные клетки организма против рака

В Израиле начали практиковать генную терапию рака крови. «Таргиш тов» (или «таргиши тов») переводится с иврита как «выздоравливай» или «чувствуй себя хорошо».

Именно этого желают всем израильские онкологи и гематологи, занимающие лидирующие позиции в мире по борьбе с раком крови (лейкозом).

Статистика ремиссии и полного выздоровления в клиниках Израиля составляет более 90% от общего количества болеющих раком, что является веским доводом при выборе лечения именно в этой стране.

С недавнего времени здесь, после множественных клинических исследований, начали практиковать генную терапию рака крови, результаты которой поражают весь мир.

Армия для борьбы с раком

Генная терапия позволяет запрограммировать здоровые клетки крови на уничтожение рака. Процесс лечения генной терапией начинается с фильтрации крови для получения миллионов белых клеток, которым затем в лаборатории «подправляют» генетический код.

Иммунные Т-клетки становятся «солдатами», оснащенными синтетическими молекулами, содержащими белок CD19, – такой «боевой арсенал» позволяет обнаружить и победить рак. При возвращении в организм пациента, «ударная» группа клеток активно размножается, образуя огромную «армию» для борьбы с раком.

Сделайте заявку на лечение

В израильском институте им. Хаима Вейцмана утверждают, что медицина сегодня вступает в новую фазу, когда на первый план выходят «живые» препараты.

Это третий из столпов, на которых стоит  медицина. Первой опорой стали лекарственные средства, возникшие из синтетической химии. Второй была белковая революция.

Нынче грядет эра лечения клетками собственного организма.

Получение возможности использовать иммунные Т-клетки крови при лечении раковых заболеваниях – это настоящая сенсация. Результаты исследований приводят к одному из наиболее быстрых преобразований в истории разработки лекарственных средств.

В третий раз победить лейкоз

Еще в 2013 году весь научный мир ошеломили результаты генной терапии рака крови, предложенной Зелигом Эшхаром (Zelig Eshhar).

Американские исследования метода Эшхара, проходившие на базе Онкологического Центра Абрамсона (Филадельфия) и в школе медицины им.

Перельмана  Пенсильванского университета, показали, что у 27 из 29 больных раком крови после проведенного лечения не осталось никаких следов заболевания.

Сегодня эффективность генной терапии подтвердилась полным выздоровлением людей, тяжело болевших острой разновидностью лейкоза, которые прошли курс лечения в 2013 году. Данный прорыв в медицине в корне изменил традиционный подход к лечению, обеспечив гарантии на полное исцеление практически во всех случаях лейкемии.

Хотите небольшую историю? Когда американцу Кевину Харту в третий раз был поставлен диагноз рак, он плакал до тех пор, пока слезы не перешли в смех. К своим 20 годам он пережил два лейкоза: первый – в возрасте восьми лет, второй – когда был уже подростком. В третий раз ему прогнозировали не более шести месяцев жизни.

С минимальными шансами выжить Кевин согласился на в то время экспериментальный метод лечения лейкемии – генную терапию.

Его рак – острый лимфобластный лейкоз – был разрушен методом генной инженерии, когда клетки его собственной иммунной системы, называемые Т-клетками, были «завербованы» на уничтожение опухолевых клеток.

Спустя 18 месяцев после лечения Кевин поступил… в полицейскую академию!

Награды Pioneer Award и Massry

Уникальное лечение Т-клетками разработал профессор израильского института им. Хаима Вейцмана, доктор философии, ведущий специалист кафедры иммунологии Зелиг Эшхар. Главная проблема при лечении лейкемии: как и почему раковые клетки «обходят» иммунную систему?

Поэтому, как сообщил профессор, в своих исследованиях он первоначально рассматривал вопрос возможности программирования иммунных клеток на точное распознание и устранение рака крови. Теперь Зелиг Эшхар работает над укреплением платформы технологий для создания нового поколения Т-клеток, которые смогут бороться с многими другими типами опухолей.

Недавно профессор Эшхар был отмечен двумя  престижными премиями Pioneer Award и Massry, не только за новаторские усилия в области иммунотерапии, но и за создание нового подхода к лечению рака.

На церемонии вручения одной из них Зелиг Эшхар заявил: «Я посвятил свою карьеру продвижению этой реконструктивной области медицины, и я очень рад открывшимся перед нами возможностям».

Инновации рядом

Метод генной терапии начинает активно применяться в Израиле.

В сочетании с традиционными методами он демонстрирует уверенную положительную статистику в излечении онкологических заболеваний.

Клиническими центрами и научными институтами Израиля постоянно совершенствуются и разрабатываются революционные методики лечения, позволяя стране удерживать лидирующие позиции в мировой онкомедицине.

В Израиле вам окажут широчайший спектр услуг при разрешении любой проблемы с раком крови.

Благодаря высоким технологиям точная диагностика проводится в течение двух-трех дней, включая в себя: анализы крови – для выявления разновидности заболевания; пункцию, или биопсию костного мозга – для прогнозирования и определения состояния системы, отвечающей за постоянство состава крови.

А также исследования УЗИ, КТ, МРТ и др., помогающие обнаружить инфицированные зоны и пораженные органы. Каждому больному составляется индивидуальный план лечения, а метод лечения зависит от степени тяжести лейкемии.

Узнайте про геннотерапевтическое лечение рака в Израиле в отделе медицинского сервиса DoctorGEO по электронному адресу doctor@doctorgeo.info. Стоимость проведения курса на полное клиническое выздоровление может колебаться в пределах $50–200 тысяч.

Евгений Римский. Фото Depositphotos.com

Сделайте заявку на лечение

Источник: https://doctorgeo.info/lechenie-diagnostika/v-izraile-vooruzhili-sobstvennye-kletki-organizma-protiv-raka-2/

Генная терапия — «ноу-хау» в лечении рака и наследственных заболеваний

Исследования ученых подтверждают эффективность методики против рака, ВИЧ и наследственных заболеваний

Генная терапия — лечение болезней при помощи введения или наоборот удаления генов.

Впервые способ генотерапии наследственных заболеваний был успешно опробован в 1990 г. учеными из США. Пациенткой стала 4-летняя девочка. Ее организм не вырабатывал необходимый белок, что разрушало иммунную систему. После введения копии неработающего гена защитные функции организма ребенка восстановились.

Генотерапия и клетки-мишени

Генная терапия использует 3 основных подхода.

  1. Активация генов самого организма, чтобы «отключить» действия гена-мутанта.
  2. Фетальная генотерапия. Чужую ДНК вводят в эмбрион на ранней стадии развития. Внесенная информация передается и следующим поколениям.
  3. Соматическая генотерапия. Дополнительные гены вводят в соматические клетки, т. е в те, которые не принимают участия в половом размножении. «Отредактированный» вариант ДНК потомкам не передается, но технология улучшает состояние пациента.

80 млн человек с генетической атрофией зрительного нерва стали лучше видеть после генотерапии с модифицированным аденовирусом. Он внес «исправный» ген в клетки глаз.
Вирус против вируса

Существуют 2 метода генной терапии.

  1. Первый основан на том, что ученые помещают нужную информацию в кольцевую молекулу ДНК. Потом ее внедряют в клетку организма. Недостаток метода в том, что процедуру нужно повторять, т. к. клетки постоянно обновляются.
  2. Использование вирусов как носителей генной информации. Медицинские генетики убирают у вируса белки, которые отвечают за его способность вызывать болезнь. В его ДНК остается только информация, как проникать в клетку организма.

Преимущество вируса в том, что он сам находит нужную клетку в организме. Вирус гепатита внедряется в печень, а вирус герпеса — в нейроны. Но процесс невозможно контролировать, поэтому есть риск развития раковых заболеваний.

В свою очередь иммунная система человека стремится уничтожить вирус. В таком случае иммунитет «убивает» вирус до того, как он внедрился в клетку и «отремонтировал» поломку в генетическом коде. Другая опасность — организм может ответить чрезмерно сильной иммунной реакцией, которая ухудшит состояние пациента.

Генотерапия как панацея

Исследования доказывают эффективность генотерапии против таких групп заболеваний:

  • наследственные (гемофилия, иммунодефициты, болезни накопления, недостаток ферментов)
  • онкологические
  • кардиологические
  • неврологические заболевания
  • инфекционные заболевания (в том числе вызванные ВИЧ).
Читайте также:  Лицевая опухоль у человека

Лекарство от ВИЧ

Эффективным приемом генной терапии стала адресная инактивация генов, т. е. их «отключение». Чтобы получить лечебный эффект, ученые используют рибозимы — соединения РНК и белка. Вещество способно расщеплять РНК вируса. Этот метод применяется в экспериментах при лечении ВИЧ-инфекций, гепатита B и онкологии.

Одно из самых перспективных открытий в области генотерапии — система CRISPR/Cas9. Ученые обнаружили бактерии, стойкие к вирусным инфекциям. Их ДНК включает особую последовательность генов (CRISPR). Они вырабатывают РНК, которая связывается с ДНК вируса и обозначает чужеродный фрагмент. Далее его «вырезает» белок Cas9.

Открытие показало, как отремонтировать или вырезать поврежденный ген. Вылечить клетку можно как от мутации, так и от атаки вируса. Ученые предполагают, что метод позволит победить ВИЧ.

Как редактируют эмбрионы

Ученые из Китая первыми «отредактировали» человеческие эмбрионы, полученные путем искусственного оплодотворения. Лечили зародышей от наследственного заболевания крови — талассемии.

В США также был проведен эксперимент с эмбрионами. Их избавляли от наследственной болезни сердца — гипертрофической кардиомиопатии. Эффективность лечения составила 25%.

Все эмбрионы после завершения эксперимента были уничтожены из этических соображений. Технология CRISPR/Cas9 еще не достаточно надежна: чужеродная ДНК может повредить геном хозяина. Но полученные во время экспериментов данные можно использовать для диагностики заболеваний до рождения.

Генотерапия рака

Раковые клетки появляются в результате генетических изменений. Если починить поломки в коде клеток — болезнь будет побеждена.

Методы генотерапии против онкологии

  1. Использование CRISPR/Cas9. Инструмент может починить часть гена, ответственную за самоуничтожение клеток. Таким образом они теряют способность к постоянному делению.

    Пока исследования показали свою эффективность на отдельных извлеченных из организма клетках.

  2. Модификация лейкоцитов при помощи методов генной терапии. Клетки «учатся» распознавать и уничтожать рак. В США одобрен уже второй такой препарат против лейкемии.

  3. Уничтожение раковых клеток при помощи вирусов с измененными генами.

Вирусы, которые могут быть использованы для генной терапии рака

Вирус кори не вызывает защитного ответа в раковых клетках
Вирус герпеса способен переносить длинные последовательности «встроенных» генов
Лентивирус (производный от ВИЧ) может «встроить» гены в неделящиеся клетки
Ретровирус встраивается в чужой геном и обеспечивает стабильность изменений

Клиники и разработки

Над генными методами борьбы с онкологией работают ученые исследовательского института при клинике Хадасса (Израиль). Подробная информация о клинике — по ссылке bookimed.com/clinic/hadassah/

Подобные исследования проводят и специалисты клиники Самсунг (Южная Корея).

Над созданием безвредных и эффективных вирусов-носителей генетического материала работают ученые клиники Шарите (Германия). В экспериментах они используют рекомбинантные адено-ассоциированные вирусы. Методика пока на стадии лабораторных исследований. Но в будущем она поможет в лечении эпилепсии, болезни Паркинсона и Альцгеймера.

В США на развитие методов генной терапии потратят $ 190 млн в течение 6 лет.

Многие методы генной терапии еще на стадии лабораторных разработок и исследований. Но, по мнению специалистов, генная терапия может стать не только эффективным лекарством. Применять ее для клеток, участвующих в половом размножении — опасно. Искусственные гены могут засорить генофонд и человечество столкнется с непредсказуемыми мутациями.

Источник: http://fakty.ua/258404-gennaya-terapiya-nou-hau-v-lechenii-raka-i-nasledstvennyh-zabolevanij

В сша одобрили вторую генную терапию для лечения рака крови

В среду в США была одобрена вторая генная терапия для борьбы с раком крови: препарат для лечения агрессивной лимфомы у взрослых.

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (The Food and Drug Administration, FDA) разрешило Kite Pharma продажу препарата. В нём применяется та же технология (CAR-T), что и в первой генной терапии от Novartis Pharmaceuticals, одобренной в августе для лечение лейкемии у детей.

«Всего за несколько десятилетий генная терапия прошла путь от многообещающей концепции до практического применения против смертельных и, по большей части, неизлечимых видов рака», — заявил представитель FDA доктор Скотт Готтлиб (Scott Gottlieb).

Препарат получил название Yescarta. Согласно сообщению изготовителя, компании Gilead Sciences, цена генной терапии будет составлять 373 тыс. долларов для одного пациента. В этом месяце компания Kite стала подразделением Gilead, штаб-квартира которой расположена в Фостер-Сити, Калифорния.

В терапии CAR-T генные технологии применяются для того, чтобы усиливать Т-клетки. Эти «солдаты» иммунной системы были бы очень эффективны, если бы опухолевые клетки не научились ловко их избегать.

Поэтому в ходе генной терапии Т-клетки отфильтровывают из крови пациента, «перепрограммируют» на распознание и убийство клеток рака, а затем выращивают сотни миллионов их копий.

После этого «обученные» клетки возвращаются в организм пациента, где они продолжают размножаться, чтобы бороться с заболеванием в течение месяцев или лет. Вот почему такие иммунные препараты называют «живым лекарством».

Терапия Kite предназначена для пациентов с тремя типами агрессивной (злокачественной) В-крупноклеточной лимфомы.

Международное название Yescarta — аксикабтаген силолейсел (axicabtagene ciloleucel). Этот препарат был одобрен для лечения пациентов, которые проходили терапию как минимум двумя препаратами, которые либо не подействовали, либо прекратили действовать.

Такие обстоятельства обычно означают, что вариантов больше не осталось, и у пациента есть всего лишь 10% шанс выйти хотя бы на временную ремиссию, как сообщил доктор Фредерик Локе (Frederick Locke).

Он занимает должность директора исследований в программе иммуноклеточной терапии в Онкологическом центре Моффитта (Moffitt Cancer Center) в городе Тампа, штат Флорида.

Локе помогал проводить испытания Yescarta с участием пациентов.

«Это надежда для пациентов, у которых её не было», — сказал Локе.

Но Yescarta может дать серьёзные побочные эффекты; от них скончались три пациента. FDA потребовала от компании Kite провести долгосрочные исследования безопасности, а также обучить персонал клиник быстро распознавать такие эффекты и принимать меры против них.

В главном исследовании 101 пациент получил Yescarta. Приблизительно у 72% добровольцев была достигнута по крайней мере частичная ремиссия. Примерно у половины пациентов через восемь месяцев всё ещё не наблюдалось никаких признаков заболевания.

Эта терапия предназначена для однократного применения, но у некоторых пациентов рак находится на такой большой стадии, что может вернуться. На большинство участников исследования эта терапия всё ещё действует, поэтому её средняя эффективность пока неизвестна.

Одобрения FDA ожидает ещё один вид генной терапии. В течение нескольких месяцев может быть одобрено лечение от Spark Therapeutics, предназначенное для редких разновидностей слепоты. Этот вид лечения нацелен на то, чтобы улучшить зрение, заменив необходимые для обработки светового потока гены.

Сейчас проходят испытания другие виды генной терапии, предназначенные для лечения рака крови, и учёные считают, что в течение нескольких лет её можно будет использовать для борьбы с солидными опухолями.

Источник: https://22century.ru/medicine-and-health/57216

Генная терапия против рака

Острый лимфобластный лейкоз – это наиболее часто встречающаяся разновидность рака у детей. Сегодня для его лечения применяется химиотерапия, в некоторых случаях требуется пересадка костного мозга.

Инновационную генную терапию против этого заболевания разработала компания Novartis, штаб-квартира которой находится в Базеле.

Компания должна получить окончательное разрешение на применение терапии от FDA осенью.

Специалисты Novartis совместно с сотрудниками Пенсильванского университета начали работать над новой терапией в 2012 году. Исследования были проведены в 25 странах: США, Канаде, Японии, Австралии и странах ЕС.

По данным клинических испытаний, терапия под названием CTL019 оказалась эффективной в 82% случаев. Это очень высокий показатель, ведь речь идет о тяжелых случаях, когда пациентам никакие другие методы лечения больше не помогали. Через год после терапии 79% пациентов остаются в живых.

К тому же вероятность рецидива после терапии оказалась ниже, чем после других методов лечения.

Терапия происходит следующим образом: из крови пациента извлекаются T-клетки, которые генетически модифицируются. Затем измененные клетки с геном, способным распознать и атаковать раковые клетки, обратно вводятся пациенту. Клетки хранятся и транспортируются в замороженном виде. В отличие от химиотерапии, клеточная терапия проводится разово, а не курсами.

Тем не менее, лечение может вызвать тяжелые побочные эффекты: у половины пациентов наблюдался синдром выброса цитокинов, 15% больных страдали от серьезных неврологических проблем.

Но врачам удалось справиться со всеми осложнениями: не было зарегистрировано ни одного летального исхода от побочных эффектов.

Пока трудно предсказать, какими будут долговременные последствия генной терапии, но специалисты Novartis считают риск развития других видов рака в будущем минимальным.

CTL019, возможно, будет применяться для борьбы с другими онкологическими заболеваниями. Уже в этом году Novartis планирует подать заявку на одобрение терапии для лечения неходжкинской лимфомы.

Калифорнийская компания Kite Pharma также ждет от FDA одобрения терапии на основе Т-клеток против лимфомы.

Еще одна компания Juno потерпела неудачу в этой области и закрыла экспериментальное исследование Т-клеток после того, как 5 пациентов скончались из-за отека головного мозга.

Терапия обойдется примерно в 500 000 долларов. Высокая стоимость объясняется тем, что лекарство не производится поточно, а изготавливается компанией индивидуально для каждого пациента из его собственных клеток.

В планах у Novartis также зарегистрировать CTL019 в Европейском агентстве лекарственных средств. Когда лечение станет доступным в Швейцарии и будет ли его покрывать страховка, пока неизвестно.

В любом случае, генная терапия – это новая эра в медицине и важный шаг в борьбе с раком.

Источник: http://nashagazeta.ch/news/sante/gennaya-terapiya-protiv-raka

__________________________________________
Ссылка на основную публикацию